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重磅老药新用,阿扑吗啡舌下膜剂首次获批
重磅老药新用,阿扑吗啡舌下膜剂首次获批
大日本住友制药美国子公司Sunovion Pharma在2020年5月下旬宣布,美国FDA批准Kynmobi™(盐酸阿扑吗啡舌下膜剂,apomorphine sublingual film,APL-130277)上市。本品用于帕金森病(Parkinson′sdisease,PD)患者运动症状波动“OFF期”的急性间歇治疗。
Kynmobi™是首个快速(15分钟起效)、按需治疗帕金森“OFF期”的舌下疗法,一天最多可以使用5次。“OFF期”是指帕金森患者在口服左旋多巴/卡比多巴控制病情的情况下,症状的重新出现或恶化,部分特征包括震颤、僵硬、运动迟缓或其他症状。近60%的PD患者经历过“OFF期”。
阿扑吗啡,一种多巴胺D2受体激动剂
APL-130277最早并非Sunovion Pharma发明,而是在2016年10月出资6.35亿美元收购加拿大Cynapsus Therapeutics获得。2019年1月,美国FDA在对NDA资料进行审查后,认定以目前的NDA数据无法批准APL-130277,需要提供额外的信息和分析,但不需要开展新的临床研究,给予了完整回应函(CRL)。2019年11月21日,Sunovion再次递交NDA。
在治疗第12周,PD患者在服用Kynmobi™后30分钟运动症状显著改善,与安慰剂相比,国际运动障碍学会统一的帕金森病评定量表(MDS-UPDRS)第三部分(运动功能检查)评分平均降低7.6分(p=0.0002)。接受阳性药物治疗的患者服药后15分钟,临床症状开始好转。Kynmobi™的耐受性良好,最常报告的由治疗引起的不良事件(发生在5%以上的患者中,发生率高于安慰剂)包括恶心、口咽反应、嗜睡和头晕。
Sunovion预计,Kynmobi™将于2020年9月在美国上市。
PD是一种与年龄相关的神经退行性疾病,患者大脑黑质(substantia nigra)中的多巴胺神经细胞随着时间的推移逐渐死亡。2030年,美国帕金森病患者总数预计将达到120万。根据国内帕金森病流行病学研究显示,我国 65 岁以上人群发病率为 1.7%,每年新增患者约 10 万。预计到 2030 年,中国的帕金森病患者数量将达到全球患病人数的一半。