FDA批准opicapone胶囊为帕金森患者“非常规”发作附加治疗
2020/5/4 23:25:46
-帕金森病患者左旋多巴/卡比多巴中加入ONGENTYS，这是首个也是唯一一个被批准的每日一次COMT抑制剂，可减少“关闭”时间并增加“开启”时间而不会造成麻烦的运动障碍-Neurocrine Biosciences计划在今年晚些时候向患者提供ONGENTYS2020年4月27日，Neurocrine Biosciences宣布FDA批准Ongentys（opicapone胶囊）上市，作为帕金森氏病患者出现“断断续续”发作的左旋多巴/卡比多巴的附加治疗。Neurocrine表示，由于COVID-19大流行引起的干扰，它计划在今年下半年才推出口服口服COMT抑制剂药物。首席执行官Kevin Gorman表示，该批准“为患有帕金森氏病的患者提供了一种重要的新治疗方案，通过减少左旋多巴/卡比多巴时的'关闭'发作和增加'开'时间，而不会造成烦恼的运动障碍，从而帮助控制破坏性和不可预测的运动波动。”他表示，该药一个月的价格将低于670美元，这是市场上其他同类药物的价格范围。FDA的决定得到了38项临床研究数据的支持，包括III期BIPARK-1和BIPARK-2试验。在BIPARK-1中，约600名患有帕金森氏病和运动障碍的患者接受了三剂Ongentys，安慰剂或COMT抑制剂entacapone中的一种，持续14或15周，而BIPARK-2招募了约400名患者，他们接受了两剂之一的相同时间服用Ongentys或安慰剂。两项试验的数据均表明，与安慰剂相比，从基线到第14周或第15周，50 mg剂量的Ongentys显着减少了“关闭”时间，并且“打开”时间显着且持续增加，而没有麻烦的运动障碍。同时，来自BIPARK-1和BIPARK-2研究的汇总安全性数据表明，在所有接受Ongentys治疗的患者中，最常见的不良反应为运动障碍，便秘，血肌酸激酶升高，低血压/晕厥和体重减轻。Neurocrine Biosciences在2017年从Bial获得了Ongentys的许可，并在美国和加拿大拥有独家开发和营销权。Gorman指出公司将与葡萄牙制药商合作以提供治疗。2016年，Bial获得了该药的欧盟批准，可作为帕金森氏病和剂量终止性运动波动成年人的左旋多巴/ DOPA脱羧酶抑制剂制剂的辅助疗法。Bial目前在德国，英国，西班牙，葡萄牙和意大利销售Ongentys。Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，拥有28年的经验，为患有严重，具有挑战性且未得到充分解决的神经，内分泌和精神疾病患者开发和改变生活的疗法。该公司的多元化产品组合包括FDA批准的迟发性运动障碍，帕金森氏病和子宫内膜异位症*的治疗方法，以及多个治疗领域的临床开发项目，包括针对帕金森氏病，亨廷顿舞蹈病的基因治疗，先天性肾上腺增生，癫痫，子宫肌瘤*和多囊性疾病的基因治疗 卵巢综合征*。Neurocrine Biosciences总部位于圣地亚哥，专门研究和破坏涉及神经和内分泌系统相互联系的途径的致病机制。
