先导化合物（leadingcompound），也称新化学实体（new chemical entity，NCE），简称先导物。是通过各种途径和手段得到的具有某种生物活性和化学结构的化合物，用于进一步的结构改造和修饰以得到最终的可进入临床试验的候选药物（drug candidate）。由于发现的先导化合物可能具有作用强度或特异性不高、药代动力性质不适宜、毒副作用较强或是化学或代谢上不稳定等缺陷，先导化合物一般不能直接成为药物。需要对先导化合物进行进一步的优化。

先导化合物优化：对先导化合物进行结构改造或者修饰，以减少先导化合物存在的缺陷（活性不够高，化学结构不稳定，毒性较大，选择性不好，药代动力学性质不合理）。

原研药：即指原创性的新药，经过对成千上万种化合物层层筛选和严格的临床试验才得以获准上市。需要花费15年左右的研发时间和数亿美元，目前只有大型跨国制药企业才有能力研制。

药物研发模式－首创新药（First-in-class）：按照基因-蛋白-药物的主流模式开发出的药物，这种药物既要求药物是全新化合物，同时靶点也是全新的。

1) 模仿药(Me-too)：利用已知药物的作用机制和构效关系的研究成果，在已知药物的化学结构的基础上，设计合成该药物的衍生物、结构类似物和结构相关化合物，并通过系统的药理学研究，将所产生的新药与已知药物比较，活性相当的新药。

2) Me-better药：开发方式与Me-too药类似，但所得的新药具有更高的活性，与参照的已知药物相比更有优势。

3) Me-only药：即选择没有竞争的领域来满足临床未满足的需求的项目，采用不被主流模式认同的先导物和优化模式得到的新药。其实是一种特殊的First-in-class，但又有质的不同，普通的First-in-class容易被Me-too，但是Me-only不会被Me-too。

产品线扩展（LineExtension）：开发新适应症，新配方或既往上市产品的新组合用药。

研发管线（pipeline）：正在研发中的药物。

R&D（Research & Development）：药物研发

新药临床试验申请（InvestigationalNew Application, IND）：在临床前试验完成后向食品药品监管局提交的临床申请，只有在申请获批后才能开始进行药物的临床试验。

新药（上市许可）申请（New DrugApplication, NDA）：通过三个阶段的临床试验，公司将得到的能够成功证明药物的安全性和有效性的数据提交给提出给食品药品监管局的新药上市申请。只有新药申请获批，该药才能上市销售。

罕见病药物（Orphan Drug）：指针对那些发病率极低的疾病的药物，又称“孤儿药”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人（或发病人口比例小于1/1500）的疾病；日本规定，罕见病为患病人数少于5万（或发病人口比例为1/2500）的疾病，中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。虽然研发孤儿药是项难以获利的公益事业，但是随着重磅药越来越难开发，开发周期和风险也越来越大，而孤儿药由于属于Unmet Medical Need，政府不仅批得快和相对容易，而且允许卖高价，可以帮助企业收回投资成本，而且由于适应症的转变孤儿药也有可能变成畅销药物。肉毒杆菌毒素就是一个畅销孤儿药的例子。最初，将它研发成药物是为了治疗罕见的颈部和眼部肌肉痉挛。不过在那以后，人们意外地发现了它消除皱纹的功效。从此，肉毒毒素完成了从孤儿药到畅销药品的华丽蜕变。现在，肉毒毒素更是添加了慢性偏头痛、原发性腋窝多汗症等一系列适应症，愈发成为一种广受欢迎的药物。

转化或转换医学（TranslationalMedicine）：是医学研究的一个分支，试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接的联系。在药物的研发过程中，转化医学的典型含义是将基础研究的成果转化成为实际患者提供的真正治疗手段，强调的是从实验室到病床旁的联接，这通常被称为“从实验台到病床旁”定义。

加速批准（AcceleratedApproval）：一种高度特殊的机制，目的是加速治疗严重威胁生命疾病或有优于已知疗法明显苗头的药品的审批。它综台了有关各方因素，在维护公众健康和法规完整性的条件下加速了审批与批准、当审评可以可靠地使用‘替代指标’，或当FDA认为一种有效药物在某种限定条件下可以安全使用时，就可以来采用这一机制。替代指标往往比象生存率这样的终点指标来得快、在加速审批中，FDA根据申报者对药品临床利益的研究情况来批准药物。

用药完全性

1) 绿灯药物：表示可安心使用；

2) 黄灯药物：表示使用时应特别小心；

3) 红灯用药：禁止使用。

药物研发的里程碑（Milestones）：一般指某种疾病或症状（受众人群较多或者致死率高）突破性新疗法的首个药物。

重磅炸弹药物（"heavybomb" drug）：年销售额超过10亿美元的药物。

老药新用（Conventionaldrug in new use, 也有说法是drug repositioning药物再定位）：制药公司通过挖掘已有或已上市的药物（小分子药物居多）的新适应症来减少新药研发的巨大成本和风险。这些已有药物包括：已上市的以及那些早期临床研究中已被证实具有安全性和生物利用度但因各种原因中途放弃的药物；药物的副作用对于某个适应症是不利的，但对于另一个适应证是可取的；相同药物靶点的药物扩展到其它适应证。

CRISPR-Cas9基因敲除技术：CRISPR/CRISPR-associated(Cas) （Clustered regularly interspacedshortpalindromic repeats / Cas是细菌和古细菌一种不断进化适应的免疫防御机制，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。这种技术利用短RNA（gRNA）来引导核酸酶（Cas9）到达DNA靶点。与之前的基因组编辑方法（锌指核酸酶ZFN和转录激活因子样效应物核酸酶TALEN）相比，这种新方法具有快速、高效、廉价且易于操作等优点。